目前,能够治愈MDS的唯一方法是造血干细胞移植(HSCT) ,儿童MDS HSCT的3年无病生存时间(DFS)约50%,而HSCT的治疗时机尚存争议。对暂时不能进行HSCT的儿童MDS患者的治疗目标,是以降低恶性克隆细胞的异常造血、避免其向高危险度转化、改善疾病自然过程和改善生活质量为主要治疗目标。
方法:
该研究纳入哈尔滨市第一医院血液儿科住院的14 例MDS患儿,其中6例为非初诊治疗病例,既往均曾长期间断应用CsA等药物治疗。其中11例RCC患儿的初始治疗采用低剂量ATO/ATRA的诱导缓解方案治疗。ATO注射液0.08 mg/kg静点,1次/d(最多不超过5mg/d),d1-28;ATRA片(山东良福制药)10-20mg/m2/d,分两次口服,d1-28。3例RAEB患儿在ATO、ATRA单药或联合诱导缓解方案的基础上,同时联合应用低剂量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超过10mg/m2/d) 皮下注射或静点,d1-7或d1-14。治疗时间至少达到1个疗程以上,进行疗效评估。
结果:
(1)14例MDS患儿的近期完全缓解(CR)6例,骨髓完全缓解(mCR)并血液学改善(HI)2例,HI 2例,疾病稳定(SD)2例,疾病进展(PD)2例,近期临床有效率为85.71%;且初诊患儿的临床疗效优于非初诊患儿( P<0.05) ;在12例有效患儿中,1个疗程即获得有效评价的病例占57.14%,起效中位时间为1个疗程。11例RCC患儿(2)至随访截止时,14例患儿的中位PFS为18个月,中位OS为27.5个月。
(3)尚未发现本方案具有改变MDS 患儿异常细胞核型的作用。
(4)在14例患儿的治疗中,未见明显的毒副反应,仍有10例患儿在维持治疗中。
ATRA是具有很强诱导分化肿瘤细胞作用的药物。低剂量ATO/ATRA为主的诱导缓解方案治疗儿童MDS 疗效确切,具有良好的临床疗效及安全性,改善了患儿的生存质量。
参考文献:
韩冰虹,王殿智,马军,等. 低剂量亚砷酸/维A 酸方案治疗儿童骨髓增生异常综合征的临床观察.中国中医药科技.2015,22 (6):664-666.
关键信息:
1. 该研究主要的用药方案为()
A 维甲酸+亚砷酸 B 沙利度胺+地西他滨
C 维甲酸+沙利度胺 D 维甲酸+地西他滨
2. 该研究中14例MDS患儿的临床有效率为()
A 85.71% B 75% C 25% D 14.3%
3.该研究中初诊患儿的临床疗效比非初诊患儿( )
A 好 B 差 C相当 D不清楚
答案:
1.A 2.A 3.A
的近期临床疗效为81.82%,中危及以下患儿与高危及以上患儿临床疗效比较差异无统计学意义(P>0.05)。