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低剂量亚砷酸/维A酸方案用于儿童MDS患者的治疗

2020-07-20 11:18:00

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目前，能够治愈MDS的唯一方法是造血干细胞移植(HSCT) ，儿童MDS HSCT的3年无病生存时间(DFS)约50%，而HSCT的治疗时机尚存争议。对暂时不能进行HSCT的儿童MDS患者的治疗目标，是以降低恶性克隆细胞的异常造血、避免其向高危险度转化、改善疾病自然过程和改善生活质量为主要治疗目标。
方法:
该研究纳入哈尔滨市第一医院血液儿科住院的14 例MDS患儿，其中6例为非初诊治疗病例，既往均曾长期间断应用CsA等药物治疗。其中11例RCC患儿的初始治疗采用低剂量ATO/ATRA的诱导缓解方案治疗。ATO注射液0.08 mg/kg静点，1次/d(最多不超过5mg/d），d1-28；ATRA片（山东良福制药）10-20mg/m2/d，分两次口服，d1-28。3例RAEB患儿在ATO、ATRA单药或联合诱导缓解方案的基础上，同时联合应用低剂量Ara-C 5-10mg/m2/d(最多不超过10mg/m2/d) 皮下注射或静点，d1-7或d1-14。治疗时间至少达到1个疗程以上，进行疗效评估。
结果:
（1）14例MDS患儿的近期完全缓解（CR）6例，骨髓完全缓解（mCR）并血液学改善（HI）2例，HI 2例，疾病稳定（SD）2例，疾病进展（PD）2例，近期临床有效率为85.71%；且初诊患儿的临床疗效优于非初诊患儿( P<0.05) ；在12例有效患儿中，1个疗程即获得有效评价的病例占57.14%，起效中位时间为1个疗程。11例RCC患儿（2）至随访截止时，14例患儿的中位PFS为18个月，中位OS为27.5个月。

（3）尚未发现本方案具有改变MDS 患儿异常细胞核型的作用。
（4）在14例患儿的治疗中，未见明显的毒副反应，仍有10例患儿在维持治疗中。
ATRA是具有很强诱导分化肿瘤细胞作用的药物。低剂量ATO/ATRA为主的诱导缓解方案治疗儿童MDS 疗效确切，具有良好的临床疗效及安全性，改善了患儿的生存质量。
参考文献：
韩冰虹，王殿智，马军，等. 低剂量亚砷酸/维A 酸方案治疗儿童骨髓增生异常综合征的临床观察.中国中医药科技.2015,22 (6):664-666.
关键信息：
1.  该研究主要的用药方案为（）
A 维甲酸+亚砷酸                        B 沙利度胺+地西他滨
C 维甲酸+沙利度胺                     D 维甲酸+地西他滨

2.  该研究中14例MDS患儿的临床有效率为（）
A 85.71%      B 75%     C 25%       D 14.3%
3.该研究中初诊患儿的临床疗效比非初诊患儿（ ）
A 好      B 差      C相当     D不清楚
答案：
1.A   2.A   3.A
的近期临床疗效为81.82%，中危及以下患儿与高危及以上患儿临床疗效比较差异无统计学意义(P>0.05)。